儿研所成立于1979年9月。由历任的院长兼任所长，现任所长：桂永浩院长。设一位副所长(执行所长)管理日常行政事务。历任副所长(执行所长)：沈惟堂教授(1987年～1993年)、金勤立教授(1993年～1997年)、杨毅教授(1997年～现在)。现由9个研究室组成，现任各研究室主任：分子生物、生化 - 杨毅;免疫学 - 王晓川;血液及遗传 - 吴玥;病毒学 - 徐锦;传染病 - 朱启镕;新生儿 - 陈超;外科 - 肖现民;心血管 - 陈长根。并设有中心仪器室、细胞培养室、符合卫生部规范的PCR实验室、RNA操作室、动物实验室。现有仪器设备总价约1000万元(人民币)，主要包括：气相液相串联质谱仪、全自动荧光显微镜及图像分析系统、流式细胞仪、荧光定量PCR仪、原子吸收光谱仪、紫外分光光度计、荧光分光光度计、超速离心机等。

作为一个二级学科的研究所，主要研究方向涉及儿科学领域各个专业方向，包括：新生儿、儿保、血液病、免疫学、病毒及其他感染性疾病、先天畸形、小儿肿瘤、肾脏疾病、呼吸、急救、神经、内分泌等等。作为儿科学的科研平台和研究生培养基地，儿研所主要承担研究、教学任务及部分临床工作;同时大力开发为临床所需要但在检验科未开展的多种较高水平检测项目。

儿研所成立以来，承担和参与完成各种课题项目百余项，其中世界卫生组织(WHO)、国家自然科学基金、卫生部、高校博士点、上海市及校CMB等科研项目及课题40多项，发表论文200余篇，获得省部级以上成果奖25项，培养研究生百余名。其中在新生儿肺透明膜病、缺血缺氧性脑损伤、阻断乙型肝炎母婴传播、小儿营养性贫血防治、营养与小儿免疫发育等研究都达到国内领先和国际先进的水平。举办全国性继续教育学习班十余期，内容主要有感染性疾病、小儿免疫等。

近十年在儿研所进行的研究项目主要有：肺表面活性物质的系列研究：肺表面活性蛋白质提取、纯化、分析、基因工程表达合成，肺表面活性物质制剂的临床应用及治疗机理，肺表面活性物质表达调节与胎肺发育;吸入一氧化氮气体临床应用及其治疗机理的系列研究;生长激素-胰岛素样生长因子与小儿免疫系统发育的研究;年幼儿Th1/Th2免疫应答发育失常与疾病;维生素A营养对小儿免疫功能的促进作用及其机理;宫内感染HBV导致免疫耐受的机理及其对策的研究;小儿白血病凋亡基因表达与治疗预后的研究;新生儿缺血缺氧脑损伤病理机制与诊断治疗的研究;中医药调控性早熟女童骨骼生长和成年身高的机理;小儿原发性肾病的发病机理研究;先天性心脏病相关基因的研究;临床检测诊断新方法的建立，等等。

儿研所为临床提供的检测服务有六十余项，包括：多种呼吸道病毒、肺炎支原体、衣原体、轮状病毒、肠道病毒、CMV等病原体检测;结核、弓形休、巨细胞病毒、肠道病毒、EB病毒等血清特异性抗体检测;免疫功能检查(免疫球蛋白、补体、自身抗体测定、T、B淋巴细胞亚群分析、细胞因子生成水平检测、过敏原皮肤试验等);血液系统疾病的细胞形态、生化、免疫学检测(骨髓、细胞涂片的组织形态学分析，出凝血功能有关的生化和免疫学检查，白血病免疫分型);染色体检查;营养学指标检测(维生素、前白蛋白、微量元素测定);肾功能有关的生化检查(血尿渗透压、尿可滴定酸、尿红细胞相差显微镜分析);甲、乙、丙、丁、戊等各型肝炎血清特异性抗体检测，HBV-DNA荧光定量PCR测定等等。